Joaquim tem sete anos e precisa de ajuda. Ele nasceu com uma doença rara, a Distrofia Muscular de Duchenne, que resulta na perda de massa e força muscular devido à falta da proteína Distrofina. Com o diagnóstico, o pequeno faz uso de corticoide e terapias alternativas, o que, no entanto, não retarda o avanço da doença.
A evolução da doença faz com que o paciente perca a capacidade de andar entre os 10 e os 12 anos. A expectativa de vida fica entre os 20 e os 25 anos, quando atinge os músculos do coração e do pulmão. A esperança está em uma terapia gênica, aprovada Elevidys, que detém a progressão da doença e mantém a criança saudável.
A farmacêutica responsável pelo medicamento pediu à Anvisa que a indicação no Brasil seja para meninos de quatro a sete anos. Como Joaquim está com sete anos e seis meses, a família tem pressa. O problema é o preço do tratamento, R$17 milhões entre a compra do remédio, impostos, seguro, médico e custos hospitalares.
Para buscar o valor, a família criou uma vaquinha virtual. Interessados podem ajudar clicando no link: https://www.vakinha.com.br/vaquinha/campanha-salve-o-joaquim-pelo-tratamento-da-distrofia-muscular-de-duchenne
